defgf67ay
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Wysłany: Sob 5:23, 19 Mar 2011 Temat postu: nike shox 基因治疗&a |
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基因治疗中载体的研究进展
socimed.rims,AAV)在应用上较逆转录病毒和腺病毒要晚。它属于细小病毒科,是动物病毒中最小的一种,基因组长4675kb.两侧是1"5kb长的倒转末端重复序列(rm),[link widoczny dla zalogowanych],其中外侧的125个核苷酸呈发夹结构,在复制时有弱启动子作用。近年来随着其基本生物学特性及应用研究的深,受到了广泛的重视。因为它具有如下特性:第一,无明显致病性。尽管人群中80%的个体呈现AAV血清阳性.但未见与某种疾病有明显相关性。第二.点特异性整合。是唯一一种以点特异性方式整合在19号染色体上的真核病毒-丑】。其机理尚不清楚。第三,宿主范围广。不仅可感染分裂期细胞,对非分裂期细胞也非常敏感J,[link widoczny dla zalogowanych]。第四,在AAV基础上构建的重组腺相关病毒(~nhlmntAAV.rAAV)去除了病毒结构基因(rep和cap基因),转移外源基因时不伴随任何病毒基因表达J,rAAV的低免疫源性和低毒性使其成为转基因治疗研究中非常有前逢的载体之一】。另外,研究中还发现,以rAAV为载体一定程度上可以克服基因沉默(窖地saendng),实现外撩基因真正的长期稳定表达。其机理可能与末端重复序列有关J,[link widoczny dla zalogowanych]。目前rAAV的基础和临床研究都取得了重大进展.但要实际应用在临床,[link widoczny dla zalogowanych],仍有一定距离。存在的主要障碍是包装体系不成熟,病毒滴度低等,[link widoczny dla zalogowanych]。综上所述.为了使基因治疗取得突破性的进展,人们在不断地对已有载体进行改造,同时努力发掘更安全、高效的新载体。近几年来.倍受关注的病毒载体的研究热点在原有的逆转录病毒和腺病毒基础上,又出现了腺相关病毒和慢病毒的研究热。各种不同类型的载体均有其各自的优点和缺点.要适应形形色色不同疾病的特点,未来研究中转基因载体的种类还舍继续呈现百家争鸣的局面。
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